Life Biosciences isimli Amerika merkezli bir biyoteknoloji şirketi, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmeyi amaçlayan deneysel bir gen tedavisi olan ER-100’ü ilk kez bir insana uyguladı. Bu çalışma, beyin ile…
Life Biosciences isimli Amerika merkezli bir biyoteknoloji şirketi, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmeyi amaçlayan deneysel bir gen tedavisi olan ER-100’ü ilk kez bir insana uyguladı. Bu çalışma, beyin ile göz arasında köprü görevi gören ve genellikle yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor. Glokom gibi hastalıklar nedeniyle hasar gördüğünde kalıcı körlüğe neden olan bu hücreler, genetik bir müdahale ile eski işlevlerine geri döndürülmeye çalışılıyor.
Harvard Üniversitesi’nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin yıllardır üzerinde çalıştığı bu yöntem, hücrelerin DNA’larındaki hasarları onarmak yerine yaşla birlikte hücrelerde biriken kimyasal izleri temizlemeyi hedefliyor. Sinclair’a göre, yaşlanmanın kalıcı bir yıkım olmadığını, aslında hücresel bilgi kaybından kaynaklandığını ve bu bilginin geri kazanılmasının hastalıkların tedavi edilebileceğini savunuyor.
Önce fareler ve primatlarda olumlu sonuçlar veren bu teknoloji, virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktararak çalışıyor. Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreleri daha genç bir aşamaya dönüştüren proteinler üretiyor. Tedavi süreci, hastanın kullanacağı belirli bir antibiyotiğe bağlı olarak kontrol edilebiliyor. Hastanın antibiyotiği bırakması durumunda genler otomatik olarak kapanıyor. Bu mekanizma, müdahalenin kontrolsüz ilerlemesini önlemek için önemli bir güvenlik önlemi olarak tasarlandı.
Toplamda en fazla 18 kişinin katılacağı ve ilk aşamada glokom hastalarının dahil edileceği bu küçük çaplı deneyde, hastalar en az beş yıl boyunca yakından takip edilecek. Bu yenilikçi tedavi yöntemi büyük umutlar uyandırsa da beraberinde ciddi riskler de taşımaktadır. Bazı kök hücre biyologları, gen ifadesinin değiştirilmesinin öngörülemez tehlikelere yol açabileceğini belirtirken, diğer uzmanlar da tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyeceğini ve bu nedenle hücreler gençleştirilse bile tedavinin kalıcı olmayabileceği konusunda uyarıda bulunmaktadır.
Bilim insanları, biyolojik yaşlanmanın tam olarak ne anlama geldiği ve hangi mekanizmaların geri döndürülmesi gerektiği konusunda henüz hemfikir değil. Bu nedenle uzmanlar, ilk sonuçlar netleşene kadar dikkatli olunması ve abartılı vaatlere inanılmaması gerektiğini vurgulamaktadır.
